V nadaljevanju preberite:

Bolniki in starši se upajoče obračajo na zdravnike, zdravniki pa glede odobritve čakamo na mnenje EME, ki je v Evropi edina institucija, ki ima na razpolago vse podatke o zdravilu in se tako lahko legitimno odloči, ali je neko zdravljenje dovolj učinkovito in varno, da ga bo odobrila ali ne. Za zdaj strokovnjaki v nobeni državi Evropske unije otrok z DMD ne zdravijo s tem zdravilom, razen če so otroci vključeni v katero od kliničnih raziskav (kjer se varnost in učinkovitost zdravila šele preskušata). Tudi dva slovenska otroka sta bila že zdravljena v eni od omenjenih raziskav, in ravno, ko bi moral tretji otrok oditi na zdravljenje v tujino, pa se je vključevanje v raziskavo začasno ustavilo, saj je eden od otrok v raziskavi umrl zaradi akutne odpovedi jeter in možganske krvavitve.