V nadaljevanju preberite:

Ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) je v sredo odobrila gensko terapijo proizvajalca Bluebird bio za bolnike z gensko prirojeno napako v krvi – velika talasemija. Gre za napako v tvorbi hemoglobina v krvi, ki lahko vodi v težave z jetri in srcem.

Bolezen se pogosteje pojavlja v sredozemskih pokrajinah, zato jo imenujejo tudi sredozemska anemija. Bolniki potrebujejo redne transfuzije krvi, vsaka dva do pet tednov. Terapija, ki obljublja, da pacient po njej ne potrebuje več transfuzij, bo na voljo za 2,8 milijona dolarjev, s čimer bo to najdražje zdravilo na svetu.