Dr. Tina Lebar, raziskovalka na področju molekularne biologije, je s projektom EditYR uspela na razpisu Evropskega raziskovalnega sveta (ERC) za sredstva za začetek samostojne raziskovalne kariere. Komisijo je navdušila z inovativnim znanstvenim predlogom o izboljšavah molekularnih orodij, uporabnih za zdravljenje genetskih bolezni, ter s tem za svoj petletni projekt pridobila financiranje v višini 1,5 milijona evrov, so sporočili s Kemijskega inštituta. Za inštitut je to že peti raziskovalni projekt ERC, poleg tega ima inštitut še dva projekta ERC- PoC za presojo inovacijskega potenciala.

Kot so pojasnili, bodo v projektu EditYR raziskovali inženiring molekularnih orodij za ciljanje varnih genomskih mest z uporabo visoko zmogljivih eksperimentalnih metod. Cilj projekta je razvoj tehnologij za urejanje genoma, ki bodo presegle omejitve trenutnih orodij, namen raziskav pa je povečati učinkovitost, varnost in trajnost terapij za zdravljenje genetskih bolezni.

Pomembno je, da izstopiš iz cone udobja

»Trenutne napredne terapije so osnovane na dostavi zdravih kopij okvarjenih genov v celice, vendar se ti sčasoma izgubijo ali pa se naključno vstavijo v genetski material, kar lahko povzroči dodatne zdravstvene zaplete. Trajno in varno rešitev predstavljajo molekularna orodja, ki lahko ciljajo natančno določena, skrbno izbrana, varna mesta v genetskem zapisu. Obstoječe tehnologije omogočajo učinkovito spreminjanje kratkih kosov genetskega zapisa, medtem ko so nekateri okvarjeni geni lahko zelo veliki,« so razložili v sporočilu za javnost. 

Projekt se bo osredotočal na inženiring encimov – mestno-specifičnih rekombinaz, ki v naravi premeščajo dolga zaporedja, z uporabo visoko zmogljivih eksperimentalnih metod. Mestno-specifične tirozinske rekombinaze so majhni encimi, ki jih najdemo v različnih organizmih skozi celotno drevo življenja. V naravi opravljajo raznolike naloge prek premeščanja dolgih zaporedij genetskega zapisa ter tako predstavljajo odlična orodja tako za raziskovalne kot za terapevtske namene, vendar jih je zaradi zapletene zgradbe in načina vezave na tarčna zaporedja težko spreminjati za učinkovito ciljanje genomskih tarč. Cilj projekta je uporaba teh molekularnih orodij za natančno ciljanje varnih genomskih mest ter vstavitev velikih genov, vpletenih v različne genetske okvare.

Znanstvenica, ki stavi na človeško ustvarjalnost

Dr. Tina Lebar trenutno deluje kot podoktorska raziskovalka na oddelku za genetiko Medicinske fakultete na Univerzi Harvard v Bostonu ter na raziskovalni ustanovi Wyss Institute, ki deluje v okviru harvardske univerze. Njeno raziskovalno delo je osredotočeno na razumevanje in inženiring interakcij med osnovnimi gradniki celice ter s tem spreminjanje njenega delovanja. Po študiju mikrobiologije na Biotehniški fakulteti Univerze v Ljubljani je leta 2017 doktorirala na Medicinski fakulteti Univerze v Ljubljani ter se ob tem kot znanstvenica kalila na Kemijskem inštitutu. Tam je doktorsko usposabljanje opravljala na oddelku za sintezno biologijo in imunologijo pod mentorstvom izr. prof. dr. Mojce Benčina in prof. dr. Romana Jerale. Iz ZDA, kjer kot raziskovalka v skupini dr. Georgea Churcha deluje od leta 2019, se v začetku prihodnjega leta vrača v Slovenijo, kjer bo znova delovala na Kemijskem inštitutu.

»Na Kemijskem inštitutu smo na pridobljeni projekt ERC EditYR izjemno ponosni, še toliko bolj zato, ker ga je pridobila prodorna raziskovalka mlajše generacije, ki se bo zaradi izvajanja projekta vrnila v Slovenijo. Dr. Lebar je na naši ustanovi začela svojo znanstveno kariero, zdaj pa jo bo prav tu tudi nadaljevala, in to z razvojem naprednih metod za zdravljenje nekaterih genetskih bolezni, kar je eden od pomembnih izzivov sodobne družbe. Pri tem me veseli tudi dejstvo, da se bo s tem projektom na Kemijskem inštitutu še dodatno okrepilo pomembno raziskovalno področje sintezne biologije, kjer smo z našimi raziskavami in rezultati v svetovnem vrhu,« je poudaril prof. dr. Gregor Anderluh, direktor Kemijskega inštituta.