Podpisali pogodbo za razvoj zdravila za Urbana

Podpis pogodbe o sofinanciranju genskega zdravila za sindrom CTNNB1 sta danes podpisala ustanoviteljica in predsednica upravnega odbora Fundacije CTNNB1 Špela Miroševič, Urbanova mati, ter minister za visoko šolstvo, znanost in inovacije Igor Papič.

Zdravilo bo lahko pomagalo dečku Urbanu, ki trpi za omenjeno redko diagnozo. Pogodba predvideva izplačilo milijona evrov iz državnega proračuna, ki bo izplačano prihodnji teden. Zdravilo urbagen je poimenovano po Urbanu, ki so mu sindrom CTNNB1 diagnosticirali pri devetih mesecih, danes pa je star pet let.

»Neskončno smo veseli, da je prišel ta dan, ko smo podpisali pogodbo, s katero je država podprla naš življenjski projekt, za katerega trdo delamo zadnje štiri leta,« je dejala Urbanova mati. Poudarila je, da to obdobje za njeno družino ni bilo enostavno. Državno gesto pa razume kot veliko odgovornost. »Z največjim srcem bi se rada zahvalila v imenu vse naše družine,« je povedala.

»Lahko razumem vsako družino, ki gre na tako pot, na kakršno smo šli mi. Mogoče je za zunanjega opazovalca – ali nekoga, ki se vozi v avtu in sliši za neko akcijo zbiranja denarja – drugačna izkušnja. Za mene in za našo družino je bilo to nekaj najhujšega, kar smo morali narediti,« je omenila. Poudarila je še, da zato spoštuje pogum vsake družine, ki se je bila prisiljena odločiti za to. Po njenih besedah bodo v okviru programa, ki ga vodijo, poskušali poskrbeti tudi za to, da se staršem v takih primerih ne bi bilo treba na ta način toliko izpostavljati.

»Mogoče je za zunanjega opazovalca – ali nekoga, ki se vozi v avtu in sliši za neko akcijo zbiranja denarja – drugačna izkušnja. Za mene in za našo družino je bilo to nekaj najhujšega, kar smo morali narediti,« je dejala Urbanova mama Špela Miroševič. FOTO: Osebni arhiv

Špela Miroševič je sicer mlada raziskovalka na ljubljanski medicinski fakulteti (tudi kandidatka za Slovenko leta 2021), ki se je povezala z nekaterimi raziskovalci in skupaj so ustanovili fundacijo CTNNB1.

Poslanci so novelo za Urbana podprli soglasno

Minister Igor Papič je poudaril, da je slovenska vlada, kljub številnim modrovanjem, česa vse se ne da ali ne sme, pristopila k reševanju tega primera, vključno s podporo predsednika vlade in predsednice državnega zbora. Osnova za državno financiranje je 20. novembra sprejeta novela zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti, ki omogoča financiranje zaključnih faz predkliničnega in kliničnega razvoja nekomercialnega zdravila pri naprednem zdravljenju redkih bolezni otrok s sredstvi državnega proračuna. Novelo so v državnem zboru podprli soglasno.

Urban je bil prvi otrok v Sloveniji, ki so mu diagnosticirali to bolezen – od takrat so jo odkrili pri še treh otrocih. Sindrom CTNNB1 po do zdaj znanih podatkih prizadene enega od 50.000 otrok.

Papič je še pojasnil, da je genska terapija urbangen v sklepni fazi, za katero je še potrebno testiranje. Zdravilo, za katero so Slovenci pomagali zbrati dva milijona evrov, pa je sicer že v produkciji. »Predvsem pri tistih zdravilih, pri katerih ne obstaja interes farmacevtske industrije, pomaga država. Podlaga za to so tudi evropske direktive,« je navedel minister.

Špela Miroševič pa je kot mati in raziskovalka, ki ji je prisluhnila država in podprla razvoj zdravil za redke bolezni, postala kandidatka za Delovo osebnost leta.