Vlada našla rešitev za nadaljnje financiranje razvoja zdravila

Zdravilo za petletnega Urbana z redko gensko motnjo CTNNB1 je skoraj pripravljeno. Prestalo je predklinično testiranje. Za zadnjo fazo razvoja Fundacija CTNNB1 potrebuje dodatna sredstva v višini 250.000 evrov, da bi projekt pripeljali do konca, pa skupaj približno milijon evrov. Zdaj bo pri financiranju pomagala vlada.

Zavod za zdravstveno zavarovanje je vladi predlagal, naj omogoči dokončanje omenjenega zdravila in njegovo registracijo, ministrstvi za zdravje in visoko šolstvo pa sta izrazili pripravljenost pomagati pri financiranju zadnje faze razvoja genske terapije. Zdaj so očitno našli tudi pravno rešitev, kako izpeljati financiranja takšnega projekta ter zagotoviti pregledno porabo javnih sredstev. Na današnji novinarski konferenci po dopisni seji vlade sta namreč ministra za visoko šolstvo, znanost in inovacije Igor Papič in za zdravje Valentina Prevolnik Rupel predstavila predlog zakona o dopolnitvi zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti, ki omogoča financiranje zaključnih faz predkliničnega in kliničnega razvoja nekomercialnega zdravila za področje naprednega zdravljenja redkih bolezni na pediatrični populaciji. Zakon bo obravnavan po nujnem postopku.

Papič je dejal, da v zakonu dodajo samo en nov dodatni člen, in sicer 14. a člen, ki govori o sofinanciranju predklinične in klinične študije zdravila 'sirote'. Gre za zdravila, ki so izredno redka in ne obstaja komercialni interes za njihovo izdelavo pri farmacevtski industriji. »Iskali smo rešitev, ki bi bila možna čim prej, še letos. Določilo v tem členu omogoča tudi tako rekoč stoodstotno predplačilo, pričakuje se sodelovanje raziskovalcev iz Slovenije pri razvoju zdravila, zavezuje se prejemnik tega financiranja tudi k nekomercialni uporabi tega zdravila za vse paciente v Sloveniji, izredno pomembno bo sodelovanje ministrstva za zdravje pri izvajanju tega zakona,« je povedal minister.

Prejemnik sredstev iz naslova tega zakona bo moral vlogo za financiranje podati na ministrstvo za visoko šolstvo, vlogi pa bo moralo biti priloženo mnenje Javne agencije za zdravila in medicinske pripomočke. Za strokovno utemeljitev se bo treba obrniti tudi na ministrstvo za zdravje in tam pridobiti tudi mnenje razširjenega strokovnega kolegija za pediatrijo. »Želimo si financirati tista zdravila sirote, kjer se pričakuje, da bo faza predkliničnega ali kliničnega razvoja vodila do učinkovitega razvoja zdravila,« je dejala ministrica za zdravje.

»Če bo zakon sprejet in bo fundacija lahko iz tega naslova dobila potrebna sredstva, bomo izjemno veseli,« je povedala mama Urbana in predsednica Fundacije Špela Miroševič. Dodala je, da se bo v tem primeru kot mama končno prenehala ukvarjati z zbiranjem sredstev in se bo lahko končno posvetila zgolj temu, da raziskovalni projekt, ki ga vodi in poteka v obliki mini študij po vsem svetu, pripelje do konca.

Starši malega Urbana si za razvoj zdravila prizadevajo že štiri leta. In čeprav se približujejo ciljni črti, morajo do novega leta dobiti dodaten denar. Le tako bodo lahko klinično študijo izvedli v Sloveniji in začeli produkcijo zdravila. Trenutno so na 80 odstotkih razvoja zdravila, je pred časom za RTV Slovenija dejal vodja oddelka za pediatrijo na ljubljanski pediatrični kliniki Damjan Osredkar, ki upa, da bodo do konca drugega leta lahko dali zdravilo bolnikom. Produkcija zdravila bo potekala v Španiji.

Alternativno priložnost za dokončanje razvoja zdravila je sicer ponudila Brazilija. Pred kratkim je brazilsko ministrstvo za zdravje ponudilo, da pokrijejo preostanek stroškov. A v tem primeru bi klinična študija potekala v Braziliji in slovenski otroci, razen Urbana, ne bi imeli možnosti, da bi se vanjo vključili. Urbanova mama, sicer psihologinja in raziskovalka na Medicinski fakulteti bo 8. novembra skupaj z dr. Osredkarjem odpotovala v Brazilijo. »V Braziliji je trenutno 25 otrok s sindromom CTNNB1, tamkajšnje oblasti pa so izrazito motivirane, da zagotovijo dostopnost zdravila za svoje otroke po neprofitni ceni. Zato moram v prihodnjem tednu dobiti jasen odgovor o nadaljnjem financiranju, da bom pripravljena na pogovore z brazilskimi ministrstvi. Srečala se bom tudi s predstavniki Veleposlaništva Republike Slovenije v Braziliji,« je prejšnjiteden sporočila Miroševičeva.

Zaveda se namreč, da zdravilo pri Urbanu morda ne bo delovalo. Zanjo je najpomembneje, da zanj naredi vse, kar je v njeni moči, da mu pomaga, smo poročali pred časom. »Zavedam se, da sem omejena v tem, kar lahko dosežem, da obstajajo meje mojega truda in volje, kjer se začne znanost, ki ima svoje zakonitosti in potek. Seveda upamo, da bo zdravilo pomagalo in da naš trud ne bo zaman. Če pa se zgodi, da zdravilo ne bo učinkovito, bom lahko živela z zavestjo, da smo naredili vse, kar smo lahko, in da je to dovolj,« je povedala za Delo.

Do zdaj so za razvoj zdravila zbrali dva milijona evrov v Sloveniji in milijon v tujini. Specifikacije zbranih sredstev in njihova razporeditev po projektih so javno objavljene tukaj.