Kris čaka novo, pregrešno drago zdravilo – 2,3 milijona evrov za 5,5 mililitra zdravila

Ljubljana – Zdravilo, ki ga za lajšanje simptomov spinalne mišične atrofije tipa 1 prejema 19-mesečni Kris iz Kopra, je trenutno najdražje zdravilo na slovenskem trgu, odmerek stane dobrih 80.000 evrov. Cena enega odmerka zdravila, ki mu utegne rešiti življenje in je od maja dostopno zgolj v ZDA, je 2,3 milijona evrov.

Za zdravljenje spinalne mišične atrofije je od aprila lani v Sloveniji dostopno zdravilo spinraza – proizvajalca Biogen, od maja letos pa na ameriškem tržišču zolgensma – proizvajalca Novartis. Medtem ko je terapija s prvim dolgotrajnejša, je pri zdravilu zolgensma dovolj le en odmerek. Starši Krisa so se odločili, da po uporabi spinraze, ki je precej pomagala, preizkusijo še drugo, trenutno težje dostopno možnost.



Krisov zdravnik Damjan Osredkar, predstojnik nevrološkega oddelka na ljubljanski pediatrični kliniki je povedal, da so dečka želeli vključiti že v študijo novega zdravila, ki je potekala v Rimu, a so bili prepozni. Na željo staršev je potem začel pridobivati informacije, kako bi Krisu omogočili dostop do zdravila. Prejeti ga mora do dopolnjenih dveh let starosti, ko naj bi najbolj učinkovalo, za kar imajo samo še štiri mesece časa. Postopek registracije zdravila za evropski trg bi lahko trajal dlje, zato so se usmerili v zbiranje denarja za nakup. Trenutno jim z naborom dobro kaže.

Osredkar nima odgovora na vprašanje, ali bo revolucionarno zdravilo pri Krisu bolje učinkovalo kot tisto, ki mu ga predpisujejo zdaj. V ZDA, kjer je zdravilo dostopno v 17 medicinskih centrih, je bilo nekaj pozitivnih zgodb. Mati devetmesečne deklice iz Connecticuta je v blogu zapisala, da njena hči postaja močnejša in bolj zdrava ter da razen teh ni mogoče zaznati nobenih stranskih učinkov. A kaj, ko je Novartisovo zdravilo pregrešeno drago.

Preobrazba farmacevtskega velikana

Švicarsko farmacevtsko podjetje Novartis razvija originalna zdravila. V zadnjih letih se podjetje prestrukturira, del tega procesa je sprememba nabora zdravil, ki jih želijo razvijati in prodajati. Ob robu letošnje predstavitve letnih poslovnih rezultatov so objavili, da svoje razvojne resurse umikajo iz zdravil, kjer je konkurenca velika (in marže posledično nizke), in se usmerjajo na področja, kjer je konkurence manj oziroma so povsem nova. Denimo genska terapija, celična terapija, veje onkologije. Poljudno povedano, je genska terapija enkratni postopek, s katerim odpravijo oziroma ublažijo gensko napako. Med zdravili, s katerimi so prišli najdlje, je prav zolgensma. V nekaterih primerih je pri pacientih, ki so jih zdravili in pri katerih so odpovedali vsi drugi uveljavljeni postopki, opazno bistveno izboljšanje zdravstvenega stanja in podaljšanje življenja, pri nekaterih otrocih so znaki bolezni izzveneli.

V obdobju razvoja in testiranja zdravila je izbruhnilo več škandalov, zaradi manipuliranja s podatki so odpustili glavnega znanstvenika. Novartis trdno podpira ohranitev zdravila, tudi za ceno, ki so jo določili in je povzročila plaz javnih kritik. Analitiki ocenjujejo, da je prodajni potencial zdravila dve milijardi dolarjev, kar bi ga uvrstilo med tako imenovane »blockbusterje«, zdravila, katerih prodaja preseže milijardo dolarjev.

Pri razvoju slovenski strokovnjaki

V podjetju Bia Separations iz Ajdovščine, kjer so s tehnologijo čiščenja sodelovali pri proizvodnji dela dednega zapisa za najdražje zdravilo v zgodovini, so za pomoč Krisu donirali 50.000 evrov. Pravijo, da je cena v pristojnosti Novartisa in da na to žal ne morejo vplivati. Matej Penca, prokurist podjetja Bia Separations, je dejal, da bi Novartis morda lahko ponudil popust, glede na to, da so sami kot majhno podjetje dodali 50.000, po svojih močeh pa so prispevali tudi njihovi zaposleni.

Krisu bo finančno pomagala tudi Krka – tako podjetje kot zaposleni. Na vprašanje, ali se jim zdi 2,3 milijona evrov pretirana cena, v Krki niso odgovorili.

Množično zbiranje denarja za nakup tega zdravila je bilo poleti tudi na Portugalskem, za reševanje življenja nekajmesečne Matilde. V dveh mesecih so zbrali 2,3 milijona evrov. Potem ko je bil denar zbran, je portugalska vlada sporočila, da bo prevzela stroške ne le za Matildino zdravilo, ampak tudi za zdravljenje Natalie, ki trpi za isto boleznijo. Kako bodo zdaj porabili za Matilde zbran denar, še ni znano.

Možnost sočutne rabe

Ob uvajanju spinraze, ki je tudi Krisu bistveno spremenila življenje, na slovenski trg, je proizvajalec omogočil pet brezplačnih terapij iz tako imenovane sočutne rabe. Te možnosti pri novem zdravilu, katerega enkratni odmerek stane 2,3 milijona evrov, žal še ni bilo.

Cena letnega zdravljenja s spinrazo je okoli 400.000 evrov na bolnika v prvem letu zdravljenja in polovica tega zneska v prihodnjih letih – to je ZZZS uspelo izpogajati s proizvajalcem zdravila. Leta 2018 so znašali izdatki zdravstvene blagajne za omenjeno zdravilo več kot osem milijonov evrov, cena enega odmerka pa se je od uvedbe na trg do danes – v dobrem letu znižala za dobrih 9000 evrov. Zdaj znaša dobrih 80.000 evrov in je najvišja med cenami zdravil.