Genska terapija bo raka uničila od znotraj

Slovenski znanstveniki bodo te dni začeli nov korak boja proti raku. Že v kratkem bodo pri nas prvi pacienti s kožnim rakom – bazalnoceličnim karcinomom – v prvi fazi klinične študije prejeli gensko zdravilo. Slovenija bo za ZDA tako druga država na svetu, ki se bo tako spustila v veliko bitko z boleznijo. Zdravilo so v konzorciju SmartGene.si proizvedli v Sloveniji. Na Veterinarski fakulteti Univerze v Ljubljani (UL) ga že uspešno uporabljajo za bolne pse.

Bazalnocelični kožni rak, proti kateremu bo prvič pri nas in v Evropi uporabljeno gensko zdravilo, je zelo pogost, saj predstavlja od 20 do 25 odstotkov vseh rakov. Zdaj ga v večini primerov kirurško izrežejo, lahko pa se zdravi tudi z obsevanjem. Če se pojavi na nosu ali v ušesu, je nujna večja operacija, ki lahko povzroči velike poškodbe obraza. Genska terapija bo raka uničila od znotraj, tkivo pa bo spet zdravo.

»Bolnike bomo zdravili z gensko terapijo tako, da jim bomo v rakave celice najprej vbrizgali genski zapis za interlevkin-12, ki ga bomo vnesli v celice tumorja z elektroprenosom. Celice bodo začele same proizvajati interlevkin-12, ki ima sposobnost spodbujanja imunskega sistema in s tem deluje tudi protitumorsko,« je povedal biolog dr. Gregor Serša, vodja oddelka za eksperimentalno onkologijo na Onkološkem inštitutu (OI) Ljubljana.

Okrepljen imunski sistem bo sam uničil rakave celice. »Pričakujemo, da bo zdravilo preprečilo tudi vznik drugih takih tumorjev,« je povedal Serša. V kolikšnem času se bo telo znebilo raka? »Rakaste celice bodo umrle, zdravo tkivo se bo obnovilo. Ko se bo krasta čez približno dva meseca zacelila, bo pod njo zdrava koža,« je povedala biologinja dr. Maja Čemažar.

Čeprav bo zdravilo v kratkem prejel šele prvi pacient, sta znanstvenika optimistična. Na Kliniki za male živali Veterinarske fakultete Univerze Ljubljana že dolgo izvajajo klinično študijo na bolnih psih. Rezultati so zelo dobri: od 80 do 90 odstotkov kosmatih bolnikov se z genskim zdravilom v kombinaciji z elektro-kemoterapijo pozdravi. Kombinacijo genske terapije z radioterapijo, imunoterapijo ali elektrokemoterapijo načrtujejo v drugi fazi klinične študije na ljudeh, tudi za druge vrste raka glave in vratu ter melanome.

Za varnost

V primerjavi z ZDA, kjer že poteka klinična študija, so slovenski znanstveniki naredili korak naprej. »Plazmidna DNA, torej gensko zdravilo, se proizvede v bakterijah. Da se ustrezno namnoži, potrebuje selekcijski marker, ki je običajno gen za odpornost na antibiotike. Tako ameriški FDA kot evropska EMA priporočata, da naj bo zdravilo brez tega gena. Mi smo pripravili zdravilo brez tega gena,« je pojasnila sogovornica.

Razvoj genskega zdravila proti raku je njeno življenjsko delo. »Raziskovati sem začela takoj po doktoratu davnega leta 1998 in nadaljevala med postdoktorskim študijem v Veliki Britaniji. Leta 2002 je izšel naš prvi članek o uporabi elektroporacije za prenos genskega zdravila v celice. Nato smo na oddelku za eksperimentalno onkologijo na OI zdravilo razvijali naprej, vse do danes,« je povedala.

Predstavitev slovenskih znanstvenikov EMI

Ekipa projekta SmartGene.si je zdravilo januarja lani predstavila evropski agenciji za zdravila EMA. To je bila prva predstavitev dosežka slovenskih znanstvenikov pri EMI v zgodovini. »Po štirih urah predstavitve je deset evalvatorjev EME iz vse Evrope dalo pozitivno mnenje za naše gensko zdravilo,« je povedal Serša. Po odobritvi slovenske Komisije za medicinsko etiko je pred nekaj dnevi Javna agencija za zdravila in medicinske pripomočke izdala konzorciju SmartGene.si odločbo, s katero je odobrila klinično preizkušanje zdravljenja kožnih tumorjev glave in vratu z gensko terapijo. OI je tako postal prvi nosilec dovoljenja za izvajanje takšne klinične študije v Sloveniji.

V konzorciju so poleg OI še center odličnosti Cobik, podjetji Iskra PIO in Jafral ter Fakulteta za elektrotehniko Univerze v Ljubljani. Soizvajalca projekta sta Veterinarska fakulteta UL ter Klinika za otorinolaringologijo in maksilofacialno kirurgijo UKC Ljubljana, kjer bosta za prve bolnike skrbela zdravnika doc. dr. Aleš Grošelj in dr. Primož Strojan.

Prva faza preizkušanja na bolnikih bo končana čez leto in pol. Projekt je financiran z 2,5 milijona evrov javnih sredstev, 40 oziroma 20 odstotkov denarja pa je iz drugih virov. Projekt je privedel do še dveh izjemnih dosežkov: industrijski partnerji so razvili mobilno enoto, ki je lahko postavljena zraven bolnišnice in tam proizvaja gensko zdravilo, na fakulteti za elektrotehniko pa so razvili prototip električnih pulzov za gensko terapijo v kožo.