Prenovljena genska metoda še bolj natančna

Revolucionarno tehniko spreminjanja genov CRISPR so še izboljšali. Kot je na twitterju komentiral slovenski znanstvenik Roman Jerala s Kemijskega inštituta, izboljšava tehnologije za popravljanje genskih defektov in zdravljenje bolezni, tako imenovani »prime« CRISPR, prinaša še bolj natančne molekulske škarje. Te so še bolj selektivne in varne, saj so jim poleg usmerjanja dodali še encim, ki na mestu okvare pripravi popravljeno DNK.

To, kot pojasnjujejo v reviji Nature, pomeni, da se pri brisanju ali spreminjanju kratkih koščkov DNK pojavi manj stranskih učinkov. Nov pristop sta razvila David Liu in Andrew Anzalone z instituta Broad v Massachusettsu. Tehnika se približuje idealni obliki genskega editiranja, ki bi deloval kot računalniški ukaz »najdi in popravi«.

Delovanje sistema CRISPR je sestavljeno iz dveh delov: majhnega dela RNK in Cas9, encima, ki deluje kot škarje za rez v DNK, in sicer na mestu, kamor ga usmeri kratka veriga RNK. CRISPR-Cas9 so prepoznali v bakterijskem »imunskem sistemu«, ki omogoča bakterijam učinkovito obrambo proti virusni DNK. Princip prepoznave in razreza virusne DNK so znanstveniki iz bakterij prenesli tudi v druge organizme za namen genskega inženiringa. Mogoče ga je sprogramirati tako, da na določenem mestu v genomu razreže točno določeno gensko zaporedje. Če celici hkrati ponudimo še ustrezen nadomestek za uničeno DNK, dobimo gensko spremenjeno celico po svojem okusu.

A to deluje manj kot enkrat v desetih celicah, zato mnogi želijo tehnologijo izboljšati. Anzalone je s kolegi nekoliko spremenil beljakovino Cas9 in jo dopolnil še z eno, da skupaj delujeta natančneje. Učinkovitost je bila od 20- do 50-odstotna, v nekaterih primerih celo 78-odstotna. 

Z metodo bi se lahko spopadli s paleto genskih bolezni, med drugimi tudi s cistično fibrozo ali Tay-Sachsovo boleznijo.

Kako deluje CRISPR?