UKC v bitko z neozdravljivimi vrstami krvnega raka

Bolnikom z neozdravljivim krvnim rakom se tudi pri nas obeta možnost (o)zdravljenja. Ministrstvo za zdravje podpira razvoj nove tehnike celičnega zdravljenja CAR-T v hematologiji in onkologiji, prilagojenega posamezniku, s katerim se že ukvarjajo najrazvitejše države, so potrdili na ministrstvu. S tem odpirajo pot projektu, ki ga vodi prof. dr. Samo Zver iz UKC. Najprej je potrebnih 424.000 evrov za nakup naprave, s katero bi se Slovenija lahko spustila v boj s hudimi boleznimi, morda tudi z novim koronavirusom.

Celično zdravljenje vzbuja v svetu veliko upanja in se kaže kot potencialno zelo zanimivo za zdravljenje najhuje bolnih, pravi Samo Zver, predstojnik kliničnega oddelka za hematologijo na UKC Ljubljana, ki večino svojega delovnega zagona posveča zdravljenju krvnega raka.
 

Uspešnica v medicini

»Metoda CAR-T deluje tako, da od bolnika, pri katerem se bolezen ponovi po kemoterapiji ali presaditvi krvotvornih matičnih celic, pridobimo njegove lastne imunske celice – limfocite, jih nato v laboratoriju na poseben način aktiviramo in z virusnim vektorjem v genski zapis limfocitov vgradimo novo informacijo – zapis o specifičnem izbranem tumorskem antigenu. Spremenjene limfocite T v laboratoriju namnožimo v zadostni količini in jih vrnemo v bolnika. Ti limfociti so nato sposobni sami poiskati levkemično celico in jo zelo učinkovito uničiti,« opiše potek zdravljenja dr. Zver, ki pričakuje, da bomo s to tehniko pridobivanja celične imunosti v prihodnosti zdravili vse več rakavih bolezni, v njej pa vidi tudi možnosti za bitko proti virusom ter za zdravljenje drugih bolezni.


 

Drago in redko zdravljenje pri nas

V Sloveniji je zdaj na voljo komercialno zdravljenje z registriranimi pripravki farmacevtske družbe, ki je zelo drago – za vsakega bolnika stane 240 tisoč evrov. Tako zdravijo akutno limfoblastno levkemijo pri mlajših od 25 let in difuzni velikocelični B-limfom. V obeh primerih prejmejo zdravilo bolniki, ki se ne odzivajo na druge oblike zdravljenja in so obsojeni na gotovo smrt. Celično zdravljenje prinaša vsakemu od njih novo upanje za življenje. Boljše in bolj dostopno za bolnike in dolgoročno cenejše za državo bi bilo lastno pridobivanje gensko spremenjenih celic –​ limfocitov T.
 

Večja dostopnost - lastna naprava za spreminjanje celic

Zver vidi dve možnosti za pridobivanje lastnih pripravkov celic CAR-T, ki bi prinesli za vsakega bolnika individualizirano zdravljenje, bili bi cenejši in bi omogočili zdravljenje več bolnikom. Ena je zdravljenje v partnerstvu z nemškim podjetjem Miltenyi. UKC je pred nekaj dnevi podpisal pogodbo s tem podjetjem za donacijo specifičnih virusnih vektorjev za 15 bolnikov in nato še za 15. Pred začetkom dela je potreben nakup aparata Clinimacs Prodigy za zbiranje in obdelavo teh obrambnih antigenskih celic. Končni strošek naprave z nujno pripadajočo opremo bo 612 tisoč evrov.
 

Sprememba zakonodaje

Partnerstvo z nemškim podjetjem bo torej omogočilo brezplačno zdravljenje 30 bolnikom. S komercialnim pripravkom bi to stalo več kot 7 milijonov evrov. Po Zverovih besedah je za začetek zdravljenja z gensko spremenjenimi lastnimi celicami treba spremeniti zakonodajo, ki zdaj omejuje dostopnost zdravil za napredno zdravljenje in zavira razvoj, kar postavlja državljane Slovenije v neenakopraven položaj. Gre za zakon o zdravilih in zakon o gensko spremenjenih organizmih.
 

Antigenske celice na domačih tleh

Najpomembnejša pa se mu zdi tretja možnost razvoja zdravljenja CAR-T, to je konstruiranje lastnega virusnega vektorja za izdelavo specifičnih limfocitov T za posameznega bolnika.

»Prva dva programa CAR-T celic sta zgolj priprava na tretjega. Gre za odločitev, ali bomo našim ljudem omogočili napredno zdravljenje raka ali ne,« pojasni dr. Zver, ki meni, da je odločitev primerljiva z odločitvijo za uvedbo presajanja krvotvornih matičnih celic pred tremi desetletji, s čimer so do danes rešili veliko življenj.

Projekt je zelo zahteven, toda po njegovi oceni imajo zdravniki in drugi vrhunski raziskovalci pri nas dovolj znanja, da bi zmogli razviti pripravo modificiranih, antigensko specifičnih T-celic. Predlaga ustanovitev znanstvenoraziskovalnega celičnega konzorcija, v katerem bi bili vsi, ki se že zdaj v različnih institucijah ukvarjajo z genetiko.
 

Prihodnost

Prof. dr. Roman Jerala s Kemijskega inštituta je šel še korak dlje in predlagal ustanovitev centra za razvoj naprednih metod zdravljenja v Sloveniji, v katerem bi se povezale vse institucije, ki delajo na področju biomedicinskih raziskav. Cilji centra bodo razvoj naprednih zdravil, naprednih cepiv in diagnostike, izvajanje predklinične in klinične študije in spodbujanje razvoja novih biomedicinskih podjetij. Naložba, ki bi Slovenijo v biomedicini postavila na svetovni zemljevid, bi po njegovi oceni v nekaj letih stala skupno 50 milijonov evrov.