Kako hitro oziroma s kolikšnim zamikom od datuma, ko nova zdravila odobrijo pristojne agencije, na primer ameriška FDA in evropska EMA, so ta na voljo bolnikom v Sloveniji? To gotovo najpogosteje zanima vsakogar ob čedalje pogostejših opozorilih o visokih cenah zdravil, grožnjah s pomanjkanjem, včasih pomislekih o dejanski učinkovitosti nekaterih zdravil. Pa nenazadnje, kakšno breme za zdravstvene storitve plačujemo pri nas in kaj lahko pričakujemo v prihodnje.

Najbolj na kratko je mogoče reči, da se Slovenija v primerjavi z drugimi, tudi razvitimi evropskimi državami, pa denimo skandinavskimi, ki jih radi jemljemo za zgled, uvršča nekako na sredino. To velja tako glede tega, kako hitro pridejo pri nas na trg nova zdravila, kot glede tega, koliko jih imamo na voljo, pojasnjuje prim. mag. Jurij Fürst, vodja oddelka za zdravila na zavodu za zdravstveno zavarovanje (ZZZS).

Vloge za nova zdravila oziroma razvrstitev na liste ocenjujejo glede na to, ali so izpolnjeni klinični, ekonomski in etični ter javnozdravstveni kriteriji. Vsak od njih ima še podrobnejše opredelitve, pri kliniki glede na to, ali gre za edino zdravilo za določeno bolezen oziroma ali obstaja paralela, ocenjujejo se klinične študije oziroma rezultati različnih kombinacij zdravljenja.

Koliko za leto kakovostnega življenja?

Ekonomski kriterij se pri nas deli na dva razreda glede na to, koliko bodo stroški zdravljenja za pričakovano število bolnikov prizadeli proračun in kolikšen bo strošek zdravljenja za pridobljeno leto kakovostnega življenja bolnika. Za to se uporablja mednarodni kriterij QALY. V Sloveniji je prag določen na 25.000 evrov na QALY. Ti stroški pa so lahko 100.000 evrov za leto kakovostnega življenja enega bolnika ali več. Kot pojasnjuje dr. Fürst, so te meje teoretično postavljene na 1 do 3 odstotka BDP na prebivalca v posamezni državi, kar pri nas pomeni od 25.000 do 75.000 evrov. Tudi tu je praksa po Evropi različna. Na Nizozemskem imajo več pragov, pri čemer se najvišji znesek v onkologiji giblje okoli 70.000 evrov, za manj zahtevno zdravljenje pa bistveno nižje. Dejansko je v onkologiji redkokatero zdravilo cenejše od 40.000 evrov na leto za enega bolnika, lahko pa ta znesek preseže za več kot štirikrat. Navadno so zelo draga zdravila za redke bolezni, kjer ta znesek doseže tudi 200.000 evrov ali več na leto za enega bolnika. »Če bi se strogo držali omejitev, bi bilo odobrenih precej manj zdravil, prizadevamo si sprejemati čim bolj življenjske odločitve,« pojasnjuje sogovornik.



Praksa deljenega tveganja za stroške zdravljenja bolnikov z novim zdravilom med proizvajalcem oziroma ponudnikom in plačnikom, torej praviloma zavarovalnico, se zdi sogovorniku »zanimiva in zahtevna«. Gre za to, da plačnik plača le dokazano dovolj učinkovito zdravilo, sicer mora stroške prevzeti njegov proizvajalec oziroma ponudnik. Je pa ta praksa, kakršno imajo denimo v Italiji, povezana z vodenjem natančnih neodvisnih kliničnih registrov in obsežnimi administrativnimi postopki oziroma dovolj veliko administrativno podporo, »kakršne pa pri nas nimamo«.

Med dragimi, a pomembnimi novosti, ki »trkajo na vrata ZZZS«, je tudi najsodobnejši način celičnega zdravljenja CAR-T.

Več indikacij, nižje cene …

Za na splošno draga zdravila, predvsem v onkologiji in imunologiji, so pomembna pogajanja s proizvajalci oziroma ponudniki, da se s širjenjem indikacij nižajo tudi cene zanje. Gre za primere, ko se z istim zdravilom lahko zdravi na primer pet ali sedem vrst rakavih bolezni oziroma na osnovi novih kliničnih raziskav predpisovanje določenega zdravila postopoma prehaja iz nižjih linij navzgor ter se namesto v tretji fazi uporablja v drugi ali na začetku zdravljenja. Po Fürstovih besedah je sicer strošek zavarovalnice zaradi večje porabe zdravil na koncu vseeno večji, vendar se z nekaterimi omejitvami vsaj deloma zmanjšajo. Ta cenovna razmerja ilustrira podatek, da je lani strošek samo za imunološka zdravila dosegel okoli 7 milijonov evrov.

Med sicer prav tako dragimi, a pomembnimi novosti, ki »trkajo na vrata zavarovalnice«, je tudi najsodobnejši način celičnega zdravljenja CAR-T. Ameriška FDA in evropska EMA sta to že potrdili za dve agresivni vrsti raka, akutno limfoblastno levkemijo (ALL), ki je najpogostejša pri otrocih, in za difuzni velikocelični limfom (DLBCL). Ta način zdravljenja se lahko izvaja le v mednarodno potrjenih referenčnih centrih. Zaradi zelo dobre tradicije in sodobnega razvoja hematološke dejavnosti za odrasle in za otroke v UKC ter zavoda za transfuzijsko medicino, ki sta pri tem najtesneje povezana, možnosti za razvoj te dejavnosti tudi pri nas obstajajo; v dobro bolnikov in nadaljnji strokovni razvoj.

Inovativna, generična, podobna biološka zdravila

Po razlagi dr. Fürsta pri običajnih malih molekulah in nebioloških zdravilih v praksi z zamenjavami ni dilem. »Ko pade patent, pridejo generiki in cene se močno znižajo.« Medtem pa pri bioloških zdravilih, ki jim po izteku patenta sledijo podobna biološka zdravila, zamenjave ponavadi niso tako samoumevne in samodejne, »čeprav so nekatere agencije po Evropi že sprejele stališče, da so lahko pod določenimi pogoji tudi biološka zdravila zamenljiva s svojimi paralelami, torej podobnimi biološkimi zdravili«.

Kot še dodaja, so tako predvsem skandinavske in nekatere druge evropske države v praksi že pred časom uvedle zamenljivost omenjenih zdravil. Tako tudi po bolnišnicah lahko naročajo zdravila glede na učinkovine in izbirajo najcenejše ponudnike.
Po Fürstovih besedah pa se v novejšem času kažejo zanimivi trendi, ko se nekatere farmacevtske družbe, ki so se ukvarjale izključno z inovativnimi zdravili, usmerjajo tudi v razvoj podobnih bioloških zdravil. Za obvladovanje stroškov bi bilo pomembno, da bi bistveno povečal njihov tržni delež, ki je pri nas zdaj komaj 0,8-odstoten.



Resneje bi se morali lotiti tudi problematike tako imenovane polifarmakoterapije, torej neredkih primerov, ko bolniki dobivajo tudi 15 ali več različnih zdravil hkrati. Delno na to vplivajo nakopičene bolezni v starosti, slaba koordinacija med specialisti predpisovalci receptov in drugi razlogi. Tako (ne) preseneča podatek, da se je v zadnjih petnajstih letih povečalo število zdravil na enega bolnika za 60 do 70 odstotkov.

V zvezi s tem in prizadevanji za optimizacijo predpisovanja zdravil so na ZZZS pred časom izvedli pilotni projekt z uvajanjem kliničnih farmacevtov kot svetovalcev zdravnikom in bolnikom. Potrdili so, da je to zelo dober pristop, in kjer so klinične farmacevte uvedli v prakso, tako v bolnišnicah in zdravstvenih domovih kot drugih zdravstvenih institucijah, se že kažejo ugodni učinki svetovanja, zato si prizadevajo, da bi te možnosti še razširili.