Medicina omogoča vedno več – toda kaj bo ljudem sploh dosegljivo?

Ljubljana – Po statističnih napovedih bo leta 2030 na svetu 8,5 milijarde ljudi, v naslednjih dvajsetih letih naj bi se število povečalo na 9,7 milijarde. Naraščanje in staranje prebivalstva – kar je dosežek zdravstvenega in družbenega razvoja – pa pomenita vse večje breme za plačevanje stroškov zdravljenja.

Večja je tudi zaskrbljenost, da nekatera nova, učinkovita in draga zdravila morda bolnikom ne bodo dostopna. V iskanju možnosti, kako do cenovno dostopnega in varnega zdravljenja, je tako kot v svetu tudi pri nas pomembno prizadevanje, da se poleg uvajanja inovativnih zdravil veča delež podobnih bioloških in drugih generičnih zdravil.

Med farmacevtskimi družbami, ki poleg palete inovativnih zdravil razvijajo cenovno dostopna generična in podobna biološka zdravila, je Novartis. V svojih podjetjih po svetu zaposluje 105.000 ljudi, od tega 23.000 izključno v razvoju, v zadnjih petih letih pa je med vodilnimi v farmacevtski industriji po številu odobritev. Med temi je več kot deset prebojnih terapij, ki jih je odobrila ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA).

V Sloveniji je za Lek oziroma Novartis posebej pomembna Biofarmacevtika Mengeš. Foto Arhiv Leka

Učinkovito nad migreno in multiplo sklerozo

Eno od prebojnih zdravil je aimovig z učinkovino erenumab za preprečevanje migrene pri odraslih. Prvo in edino odobreno zdravilo za ta namen je velik dosežek, saj je migrena tretji najpomembnejši razlog za invalidnost oziroma bolniško odsotnost pri ljudeh, mlajših od 50 let, kar povzroča hude težave v zasebnem in poslovnem življenju. Stroški, povezani s to boleznijo, samo v Evropi dosežejo 27 milijard evrov na leto.

Evropska komisija je odobrila tudi Novartisovo zdravilo gilenya (fingolimod) za zdravljenje multiple skleroze pri otrocih in mladostnikih do 17. leta. Ti mladi bolniki doživljajo dvakrat do trikrat več zagonov bolezni kot odrasli, kar slabša njihovo prognozo, zato je pomembna zgodnejša obravnava, ki spreminja tok bolezni.



Pred kratkim, marca letos, je FDA odobrila tudi Novartisovo inovativno peroralno zdravilo siponimod za zdravljenje aktivne sekundarno progresivne multiple skleroze pri odraslih; za to obliko bolezni je značilna progresivna poškodba živcev, ki zelo vpliva na vsakodnevno življenje bolnikov. Siponimod je po več kot 15 letih prvo in edino zdravilo, odobreno posebej za ljudi z navedeno obliko multiple skleroze. Ta se razvije pri 80 odstotkih bolnikov z recidivno-remitentno multiplo sklerozo. S klinično študijo expand so potrdili, da zdravilo pomembno zmanjša tveganje za napredovanje bolezni.

Dr. Uroš Urleb FOTO Leon Vidic/Delo

Nova farmacevtska področja in tehnologije

Dr. Uroš Urleb, globalni vodja tehničnega razvoja podobnih bioloških zdravil v Novartisu, poudarja, da se farmacevtska industrija zelo hitro razvija. Predvsem digitalna revolucija spreminja raziskave in razvoj zdravil, diagnostiko in zdravljenje, zato se je danes bolj kot kdaj prej nujno osredotočiti na nova farmacevtska področja ter tehnologijo za bolnike. Še posebej raste področje razvoja bioloških zdravil, pomembnih zlasti za rakave, avtoimunske in nevrološke bolezni.
Biološka zdravila so eno osrednjih področij Novartisovega delovanja na svetovni ravni, saj prinašajo velike zdravstvene prednosti in bolnikom izboljšujejo življenje. Novartisova lokacija v Mengšu ima pri tem pomembno vlogo, saj ustvarja dodatno vrednost pri razvoju in raziskavah ter v tesnem sodelovanju z zunanjimi znanstvenimi institucijami in drugimi Novartisovimi lokacijami razvija nove prebojne rešitve za bolnike.

Prebojno celično zdravljenje agresivnih oblik krvnega raka

Med izjemne dosežke sodi tudi dovoljenje evropske agencije EMA za Novartisovo prebojno celično zdravljenje CAR-T z zdravilom kymriah (tisagenlecleucel) za dve agresivni obliki krvnega raka. Inovativno enkratno zdravljenje v boju proti raku uporablja bolnikove lastne celice T. Zdravilo je odobreno za bolnike do 25. leta starosti z B-celično akutno limfoblastno levkemijo (ALL), ki je bodisi neodzivna, se ponovi po presaditvi krvotvornih matičnih celic ali drugi poznejši ponovitvi. Odobreno je tudi za zdravljenje odraslih bolnikov s ponovitvijo ali neodzivno obliko difuznega velikoceličnega limfoma B po dveh ali več linijah sistemskega zdravljenja.

Pri Novartisu so ga razvili v sodelovanju z ameriško univerzo Penn. To prebojno zdravljenje se aplicira samo enkrat, uporablja pa bolnikove lastne celice T za boj proti raku. Zdravilo je celična disperzija za infundiranje, ki vsebuje žive celice in je pripravljeno za vsakega bolnika posebej z reprogramiranjem njegovih lastnih celic imunskega sistema.

Pomembna podobna biološka zdravila

Sandoz, ki je del skupine Novartis, je vodilni svetovni ponudnik generičnih in podobnih bioloških zdravil. Zaseda več kot polovico svetovnega trga in se med drugim z osmimi podobnimi biološkimi zdravili uvršča na prvo mesto med vsemi ponudniki na najzahtevnejših trgih.



Sandozov celoten portfelj obsega okrog tisoč molekul, ki pokrivajo vsa glavna terapevtska področja, vedno bolj pa se osredotočajo na diferencirana zdravila z visoko dodano vrednostjo. V družbi poudarjajo, da ima Sandoz prednost pred tekmeci, ker so se zgodaj usmerili v razvoj celičnih linij, proizvodnih procesov in analitskih metod, v okviru Novartisa pa imajo tudi dostop do velike raziskovalno-razvojne mreže podatkov na več terapevtskih področjih.

Ob že uveljavljenih inovativnih bioloških zdravilih postajajo vse pomembnejša podobna biološka zdravila, ki so, kot poudarjajo, enako kakovostna, varna, učinkovita in cenovno dostopna. Pristojne agencije za zdravila, kot sta FDA in EMA, odobrijo samo tista podobna biološka zdravila, za katera je nedvoumno dokazano, da med referenčnim originatorskim in podobnim biološkim zdravilom ni klinično pomembnih razlik. Sandozova podobna biološka zdravila so orala ledino in bila prva na trgu.

Vlaganje v razvoj

Od leta 2003 je Novartis v Sloveniji vložil 2,3 milijarde evrov, od tega je bila več kot polovica vsote namenjena razvoju, drugo pa posodabljanju in razširitvi proizvodnih zmogljivosti. V luči aktualnih in pričakovanih sprememb se nameravajo v družbi usmeriti v razvoj bolnikom prilagojenih in personaliziranih zdravil, v podobna biološka zdravila, zahtevna diferencirana generična zdravila ter zdravila z visoko dodano vrednostjo, kar naj bi jim prineslo prednost ter prispevalo h krepitvi trajnosti in vzdržnosti zdravstvenih sistemov po svetu.

Sandoz, ki je del skupine Novartis, je vodilni svetovni ponudnik generičnih in podobnih bioloških zdravil. FOTO Leon Vidic/Delo

V Mengšu eden ključnih Novartisovih centrov za biotehnologijo

V Sloveniji je v okviru Leka, ki je član skupine Sandoz, globalno pomembna Biofarmacevtika v Mengšu. Tudi v celotni skupini Novartis je prepoznavna s svojimi centri odličnosti za razvoj celičnih linij, modifikacijo proteinov in proizvodnjo podobnih bioloških zdravil.

Biofarmacevtika je edini industrijski center za sodobno biotehnologijo pri nas ter sodi med glavne Novartisove lokacije za razvoj in proizvodnjo bioloških in podobnih bioloških zdravil. V minulem letu so raziskovalci v Mengšu sodelovali pri razvoju treh novih Sandozovih podobnih bioloških zdravil, ki so prišla na trg lani. Sodelujejo tudi v različnih fazah razvoja inovativnih bioloških zdravil. Na lokaciji gradijo nov objekt za proizvodnjo bioloških učinkovin, ki bo še okrepil vlogo te lokacije kot ključnega Novartisovega centra za biotehnologijo.